英國(guó)牛津大學(xué)遺傳學(xué)家凱·戴維斯表示：“這是一項(xiàng)具有里程碑意義的批準(zhǔn)，為未來(lái)進(jìn)一步應(yīng)用CRISPR療法治愈多種遺傳疾病打開了大門。”
在患有鐮狀細(xì)胞病的人中，基因突變會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞變成新月形，這會(huì)阻礙血液流動(dòng)并導(dǎo)致難以忍受的疼痛、器官損傷、中風(fēng)和其他問題。
在地中海貧血患者中，基因突變可導(dǎo)致嚴(yán)重貧血。患者通常每隔幾周就需要輸血，并終生需要注射和服用藥物。
新藥Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干細(xì)胞中的問題基因，使人體能夠制造出正常功能的血紅蛋白。
患者首先接受一個(gè)療程的化療，然后醫(yī)生從患者骨髓中提取干細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中使用基因編輯技術(shù)修復(fù)基因。編輯后的細(xì)胞被輸回體內(nèi)后，患者需要至少住院一個(gè)月，才能有足夠時(shí)間開始產(chǎn)生具有穩(wěn)定形式的血紅蛋白。
MHRA表示，批準(zhǔn)鐮狀細(xì)胞病基因療法的決定是基于一項(xiàng)對(duì)29名患者進(jìn)行的研究，其中28名患者報(bào)告在接受治療后至少一年內(nèi)沒有出現(xiàn)嚴(yán)重疼痛問題。在β地中海貧血癥的研究中，42名接受治療的患者中有39人在治療后至少一年內(nèi)不需要輸注紅細(xì)胞。
MHRA表示，試驗(yàn)期間沒有發(fā)現(xiàn)重大安全問題，但仍在密切監(jiān)測(cè)該藥物的安全性。
英國(guó)尚未確定該療法的價(jià)格，但估計(jì)每位患者的費(fèi)用可能約為200萬(wàn)美元，與其他基因療法的定價(jià)一致。
