這篇新聞特寫表示，無人能夠預(yù)測2024年生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域到底會(huì)誕生什么，但可以讓這些專家告訴人們：有哪些正在進(jìn)行的試驗(yàn)，可能在明年產(chǎn)生重大影響。
兩種AI算法尤為搶眼
關(guān)于人工智能（AI）已有很多炒作，但AI工具卻很少開展臨床前瞻性研究，這一點(diǎn)其實(shí)必不可少——因?yàn)槲覀冃枰喇?dāng)AI的預(yù)測與人類醫(yī)生的判斷相左時(shí)，究竟該怎么辦？事實(shí)上，醫(yī)生可能不會(huì)經(jīng)常改變主意，但他們會(huì)因此變得更謹(jǐn)慎。
MARS-ED臨床試驗(yàn)，就正在評(píng)估一個(gè)AI模型能否協(xié)助預(yù)測急診救治的患者在1個(gè)月內(nèi)死亡的風(fēng)險(xiǎn)。
另一項(xiàng)進(jìn)行中的試驗(yàn)正在追蹤英國6家醫(yī)院的15萬名患者，測試AI能否根據(jù)胸部X光片作出肺癌早期診斷，發(fā)現(xiàn)哪些患者需要當(dāng)天接受計(jì)算機(jī)斷層掃描（CT）。
兩項(xiàng)首次人體試驗(yàn)需密切關(guān)注
一項(xiàng)名為STEM-PD的試驗(yàn)，將源于人類胚胎干細(xì)胞的多巴胺能神經(jīng)元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因?yàn)檫@是首次在帕金森病人中測試人類胚胎干細(xì)胞療法，所以這一試驗(yàn)備受關(guān)注。那些患有中度該疾病的群體，將有機(jī)會(huì)從這一療法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治療，2024年底之前有望獲初步結(jié)果。
而heart-1試驗(yàn)，正在測試DNA堿基編輯是否有望作為一種療法，持續(xù)降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是，heart-1試驗(yàn)也是全球首次人體DNA堿基編輯研究。
三個(gè)癌癥試驗(yàn)不容忽視
通過CT篩查可以降低肺癌死亡率，然而其實(shí)施效果可能有限、緩慢且質(zhì)量參差不齊，部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人并沒有癌癥跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗(yàn)，將檢驗(yàn)對(duì)于初次掃描中未見異常的人來說，每兩年一次的肺癌篩查（使用CT掃描）與每年一次的篩查在預(yù)防癌癥死亡方面的有效性是否相同。
另一項(xiàng)試驗(yàn)正在評(píng)估德曲妥珠單抗（Enhertu）這種藥物，在有和沒有腦轉(zhuǎn)移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道，腦轉(zhuǎn)移是晚期乳腺癌的一個(gè)主要問題，而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯(lián)物。
第三項(xiàng)是NADINA試驗(yàn)，旨在比較伊匹單抗（ipilimumab）加上納武單抗（nivolumab）兩種免疫療法用作新輔助療法（即術(shù)前輔助療法），與納武單抗用作術(shù)后輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨床試驗(yàn)中的有效性。
兩項(xiàng)疫苗試驗(yàn)備受矚目
疫苗試驗(yàn)依然是醫(yī)學(xué)界乃至全人類關(guān)注的焦點(diǎn)。
此次列入榜單的包括對(duì)抗人類免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種巨細(xì)胞病毒（CMV）載體疫苗，可誘導(dǎo)強(qiáng)烈、獨(dú)特且持續(xù)的T細(xì)胞反應(yīng)，從而有可能預(yù)防艾滋病病毒（HIV）感染。從公共衛(wèi)生的角度來看，人類如能擁有HIV疫苗，無疑將會(huì)產(chǎn)生巨大的影響。
另一個(gè)則是對(duì)抗臨床瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個(gè)主要問題是，疫苗需要極高的抗體反應(yīng)才能發(fā)揮作用，這也是此類疫苗研制花了100多年時(shí)間才問世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲抗原的疫苗中，只有兩種顯示出有效性，其中就有R21。其相關(guān)試驗(yàn)正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬里的5—36個(gè)月大的非洲兒童中開展。
兩個(gè)精神健康試驗(yàn)嶄露頭角
有一類研究，其結(jié)果能刺激該領(lǐng)域進(jìn)一步創(chuàng)新，從而成為解決一項(xiàng)全球性常見問題的突破口。
精神健康方面的兩個(gè)試驗(yàn)，就有望成為對(duì)脆弱群體進(jìn)行精神障礙治療的“規(guī)則改變者”。
研究人員現(xiàn)正在評(píng)估一個(gè)應(yīng)用程序（App）能否讓從沒提供過醫(yī)療保健服務(wù)的女性，向社區(qū)內(nèi)有嚴(yán)重抑郁癥的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基于認(rèn)知療法的干預(yù)。該試驗(yàn)將進(jìn)行一項(xiàng)比較——將這個(gè)App和巴基斯坦郊區(qū)社區(qū)健康工作者面對(duì)面提供的標(biāo)準(zhǔn)干預(yù)效果相對(duì)比。
另一個(gè)名為“最佳服務(wù)試驗(yàn)”的項(xiàng)目同屬精神健康試驗(yàn)，其通過與針對(duì)英國格拉斯哥和倫敦接受寄養(yǎng)照顧的0—5歲兒童的常見社工服務(wù)進(jìn)行比較，用以測試一個(gè)嬰兒精神健康的干預(yù)模型的有效性和成本效益。
安全性和有效性永遠(yuǎn)是關(guān)鍵
《自然·醫(yī)學(xué)》高級(jí)編輯本·約翰遜總結(jié)說：“人們注意到今年上榜的有首次用于人體的療法，如堿基編輯、新型疫苗和干細(xì)胞，還有AI算法、App、免疫療法等，它們的前景都很可觀，但研究人員必須通過臨床試驗(yàn)才能檢驗(yàn)它們是否對(duì)患者有益?！?/p>
約翰遜表示，這些上榜的試驗(yàn)顯示出醫(yī)學(xué)界正在開展的研究的廣度，以及科學(xué)家們正在通過各種方式嘗試解決具有全球意義的問題。研究者、監(jiān)管者、醫(yī)生、患者，還有醫(yī)學(xué)期刊，都將密切關(guān)注這些試驗(yàn)以及這些療法的安全性和有效性。（記者 張夢然）
