近日，北京市藥監(jiān)局會(huì)同北京市衛(wèi)生健康委、北京海關(guān)、首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)等部門出臺(tái)《北京市推動(dòng)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》《北京市促進(jìn)臨床急需藥械臨時(shí)進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》，以優(yōu)化工作流程等方式，進(jìn)一步優(yōu)化罕見病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機(jī)制，有望縮短患者用藥等候時(shí)間，保障藥品藥械品種數(shù)量，同時(shí)將實(shí)現(xiàn)全程可追溯。

上述實(shí)施方案中，“先”的價(jià)值得到了充分體現(xiàn)。比如，以先行區(qū)建設(shè)推動(dòng)罕見病藥品保障；針對罕見病急需藥品臨時(shí)進(jìn)口申請，建立提前評估工作機(jī)制；建立罕見病藥品保障“白名單”，以先期調(diào)研和超前掌握供需動(dòng)態(tài)為前提；推動(dòng)由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變，讓相關(guān)藥品儲(chǔ)備先于需求。

落實(shí)好上述實(shí)施方案，也要突出強(qiáng)調(diào)一個(gè)“先”字。罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)本身屬于一種創(chuàng)新，沒有現(xiàn)成的模式可以照搬，沒有更多經(jīng)驗(yàn)可供借鑒。尤其是，在建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)過程中，北京市明確提出深入推進(jìn)先行先試多主體聯(lián)動(dòng)，構(gòu)建政府引導(dǎo)、多方參與的工作格局。要做到這一點(diǎn)，既要有敢為人先的闖勁，也要有把事情辦圓滿的能力。

罕見病的一些特點(diǎn)決定了，化解罕見病用藥難重在下好“先手棋”。因?yàn)椤昂币姟?，所以往往容易被人忽視，在醫(yī)療科研、診療、藥品生產(chǎn)與供應(yīng)等諸多方面，有時(shí)均較為滯后。尤其是，與常用藥品相比，單一罕見病藥品用量少，市場難以產(chǎn)生規(guī)模效應(yīng)，企業(yè)賺錢難，研發(fā)和生產(chǎn)積極性不高，導(dǎo)致罕見病藥品保供通常處于被動(dòng)應(yīng)付狀態(tài)。這些都需要通過事先布局來加以糾偏。

先行區(qū)建設(shè)和“藥等人”等做法，值得在罕見病診療的很多方面加以借鑒，這樣的“先手棋”，甚至應(yīng)該下在罕見病診療的各個(gè)環(huán)節(jié)。比如，很多罕見病屬于先天遺傳病，但不少患者幾乎等到成年才確診，在此期間，他們可能長期被當(dāng)作其他類型的患者?？椕芎币姴≡\療協(xié)作網(wǎng)，建立暢通完善的協(xié)作機(jī)制，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，才能在診療方面搶占先機(jī)。

再如，罕見病藥品生產(chǎn)企業(yè)不愿意做虧本生意，導(dǎo)致藥品研發(fā)與生產(chǎn)滯后于需求。對此，可通過出臺(tái)優(yōu)惠政策和加大扶持力度等方式，讓罕見病藥品研發(fā)生產(chǎn)盡量走在需求的前面。此外，為了化解罕見病藥品數(shù)量少導(dǎo)致的保供不及時(shí)等問題，應(yīng)進(jìn)一步加大緊缺藥品儲(chǔ)備和調(diào)運(yùn)力度，讓再少見的藥品也能夠及時(shí)找到。

疾病罕見，社會(huì)的關(guān)愛不能“罕見”。把事情做在前面，讓更多罕見病患者能夠獲得早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療的機(jī)會(huì)，是對罕見病患者最好的關(guān)愛。